Profesor z UDSK w Białymstoku daje im nadzieję. Jego nowatorską terapią interesuje się świat (zdjęcia)
Eksperymentalną metodą leczenia dystrofii mięśniowej, którą, jako jedyny w Polsce, prowadzi dziecięcy szpital kliniczny w Białymstoku, interesują się już ośrodki naukowe na całym świecie.
Izrael, Serbia, USA, Indie oraz Grecja. Naukowcy z tych krajów chcą współpracować z Kliniką Rehabilitacji Dziecięcej w Uniwersyteckim Dziecięcym Szpitalu Klinicznym w Białymstoku. - Oczekują od nas informacji, jak lek działa oraz jakie przynosi efekty. Ale zagraniczne ośrodki chcą też poznać nasze obawy, dowiedzieć się czy lek jest bezpieczny oraz czy można stosować go u dzieci - wyjaśnia prof. Wojciech Kułak, szef Kliniki Rehabilitacji Dziecięcej w UDSK.
Bo na przykład Serbia chce wprowadzić rządowy program leczenia dystrofii mięśniowej. To nieuleczalna choroba, polegająca na osłabieniu i zaniku mięśni. Jej konsekwencją jest to, że dzieci przestają chodzić i muszą się poruszać na wózku inwalidzkim.
Dotychczas nie było odpowiedniego leku, który mógłby powstrzymać rozwój choroby. Standardem jest leczenie sterydami, które powoduje komplikacje, np. otyłość.
Przełom nastąpił w 2013 roku. Wtedy zespół białostockich naukowców pod kierunkiem prof. Kułaka wprowadził nowatorską metodę leczenia.
- Na rynku czynnik stymulujący kolonie granulocytów jest stosowany od wielu lat, między innymi w leczeniu leukopenii u pacjentów onkologicznych. A myśmy wpadli na pomysł, by zacząć leczyć tym lekiem dzieci z chorobami mięśni - opowiada prof. Wojciech Kułak.
Dlaczego ten lek jest wyjątkowy? - Działa stymulująco na produkcję ponad 60 czynników troficznych, które działają korzystnie na regenerację naszego organizmu, na poziomie komórkowym, powodując wzrost siły mięśniowej. Co ciekawe, w przeciwieństwie do sterydów lek działa ochronnie na komórki, ale nie powoduje otyłości, to znaczy nie zwiększa apetytu u pacjentów - tłumaczy lekarz.
Lek podaje się podskórnie codziennie przez pięć dni, raz w miesiącu. Potem kurację lekarze powtarzają przez trzy kolejne miesiące. W ciągu roku lek należy podać przynajmniej pięć razy. Roczna terapia to ok. 3-4 tys. zł. Narodowy Fundusz Zdrowia nie zwraca kosztów leczenia. - Bo lek nie jest zarejestrowany jako środek do leczenia dystrofii mięśniowej. Jest to nasz eksperyment kliniczny. Ale mamy na to zgodę komisji etycznej - przypomina prof. Wojciech Kułak.
W tej chwili na obserwacji ma ponad 20 dzieci z całej Polski, a nawet zza granicy. Bo białostocka klinika jako jedyna w Polsce stosuje taką metodę w walce z zanikiem mięśni.
Rodzice przyjeżdżają ze swoimi chorymi pociechami do Białegostoku na dwa tygodnie. Tyle trwa pobyt w klinice. W tym czasie dzieci są rehabilitowane. Za to NFZ już płaci. W trakcie leczenia szpitalnego jest też podawany nowatorski lek. Dzieci są badane i obserwowane.
I są pozytywne efekty eksperymentalnej metody. - Może nie jest tak, jakbyśmy chcieli, że dzieci zaczną chodzić idealnie. Ale obserwujemy wzrost ich siły mięśniowej. Dzieci są sprawniejsze i silniejsze. Potrafią siadać, obracają się na boki. Nie mogły tego robić przed podaniem leku - podkreśla prof. Wojciech Kułak.
Białostoccy naukowcy zaobserwowali też, że preparat obniża poziom cholesterolu i cukru. To są dodatkowe efekty leczenia.
Najważniejsze jest to, że po zastosowaniu leku, nie zaobserwowano efektów ubocznych. - Dawka jest o połowę niższa, niż zalecana w onkologicznych schorzeniach - dodaje profesor.
Rodzice są zadowoleni z efektów terapii. - Jest okresowa poprawa. Zresztą nie mamy innej alternatywy - mówi Agnieszka Guzek z Rzeszowa, mama 11-letniego Radka. Chłopiec ma autyzm, więc nie kwalifikuje się do żadnych prób leczenia. Nadzieją jest tylko nowatorska metoda prof. Kułaka.
- Może nie są to jakieś cuda. Ale można jakoś przyhamować chorobę - wierzy Kazimierz Rymarczyk, tato 14-letniego Bartka. Na leczenie do Białegostoku przyjeżdżają aż z Niemiec. Chłopiec jest uzależniony od pomocy rodziców. Bo sam w nocy nie może się przewrócić na bok. Rodzice wstają do niego 6, 8 razy.
- Profesor daje nam nadzieję - mówi pani Bożena, babcia 11-letniegoTomka. - Wnuk się podpiera. Ale w każdej chwili może przestać, bo ta choroba jest jak złodziej. Dopóki będzie można, będziemy kontynuować leczenie.
Wyjątkowy koncert
25 października w Operze i Filharmonii Podlaskiej zaśpiewa Anna Wyszkoni. Dochód z koncertu będzie przeznaczony na pomoc dla dzieci z dystrofią mięśniową. Bilety są już w sprzedaży